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在全世界范圍內(nèi),有數(shù)以百萬計的人感染艾滋病毒。然而科學(xué)家和醫(yī)學(xué)專家們還未能找到一種能夠治療艾滋病的***性方法,研究人員也只是取得了一些新的突破:他們設(shè)法消除小鼠體內(nèi)的 HIV- 1 感染。
根據(jù)疾病控制與預(yù)防中心(CDC)數(shù)據(jù)顯示,全世界有超過 3,600 萬人是 HIV 陽性,大約有 120 萬人感染了這種病毒。
雖然目前對于這種艾滋病感染還沒有可以治愈的方法,科學(xué)家們?nèi)涨熬嚯x找到這樣一種可能能夠治愈艾滋病的方法又接近了一步。研究人員通過應(yīng)用一種被稱為“CRISPR/Cas9”的基因編輯技術(shù)成功地在三種動物模型上切除了 HIV- 1 前病毒。
目前研究中使用的三種小鼠模型中包括一種“擬人化”模型,在這種模型當(dāng)中,小鼠進行基因改造后產(chǎn)生人類免疫細胞,然后使其感染 HIV-1。
該研究團隊是由來自費城天普大學(xué)劉易斯卡茨醫(yī)學(xué)院(LKSOM)病理學(xué)系及代謝疾病研究中心的副教授 Wenhui Hu 博士,以及來自劉易斯卡茨醫(yī)學(xué)院(LKSOM)神經(jīng)科學(xué)系的 Kamel Khalili 博士、Laura H. Carnell 教授,還有***近加入劉易斯卡茨醫(yī)學(xué)院(LKSOM)的 Won Bin Young 共同領(lǐng)導(dǎo)的。
這項***新研究成果發(fā)表在《分子療法》雜志上。
Hu 博士及其研究團隊滅活了 HIV-1,顯著降低轉(zhuǎn)基因小鼠體內(nèi)器官和組織中病毒基因的 RNA 表達。確切的說,RNA 表達減少了大約 60%-95%。
這是研究人員***成功地阻止了 HIV- 1 病毒復(fù)制并將其從動物受感染的細胞中完全清除。
該研究團隊還提供了***證明了 HIV- 1 病毒感染完全可以成功根除,完全可以利用 CRISPR/Cas9 基因編輯策略預(yù)防 HIV 感染。
這項研究被認為是“邁向人類臨床試驗的重要一步”,這一研究成果代表了 HIV 治療取得突破性進展。
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